Recombinant Adeno-associated viral vectors (AAV) has emerged as the most preferred gene delivery modality for long term therapy. A key component of successful gene therapy is the design of the vector. The vector design has two primary components; A) the transgene design with sequence variations and regulatory elements; B) the AAV capsid. These two elements of vector design are critical for the expression efficacy, safety and specificity of the AAV mediated gene therapy. In terms of the therapeutic gene of choice, a single AAV virion can only carry about 4.7KB of cargo DNA, therefore, for large genes, dual AAV vector designs are a necessity. We have developed several unique methods of split gene approaches to accommodate large therapeutic genes including the hybrid dual-AAV vector system. Additionally, the tissue-specific promotors allow for targeted expression of the transgene in the disease tissues. Transgene organization can be optimized for maximal expression and safety during the vector production process. Finally, selection of the appropriate AAV capsid serotype allows for high level expression in the disease affected tissues preferentially.

Hora

08:30 - 09:00 hs GMT+1

Organizador

BioPharma Webinars
Compartir
Enviar a un amigo
Mi email *
Email destinatario *
Comentario *
Repite estos números *
Control de seguridad
Octubre / 2025 319 webinars
Lunes
Martes
Miércoles
Jueves
Viernes
Sábado
Domingo
Lun 29 de Octubre de 2025
Mar 30 de Octubre de 2025
Mié 01 de Octubre de 2025
Jue 02 de Octubre de 2025
Vie 03 de Octubre de 2025
Sáb 04 de Octubre de 2025
Dom 05 de Octubre de 2025
Lun 06 de Octubre de 2025
Mar 07 de Octubre de 2025
Mié 08 de Octubre de 2025
Jue 09 de Octubre de 2025
Vie 10 de Octubre de 2025
Sáb 11 de Octubre de 2025
Dom 12 de Octubre de 2025
Lun 13 de Octubre de 2025
Mar 14 de Octubre de 2025
Mié 15 de Octubre de 2025
Jue 16 de Octubre de 2025
Vie 17 de Octubre de 2025
Sáb 18 de Octubre de 2025
Dom 19 de Octubre de 2025
Lun 20 de Octubre de 2025
Mar 21 de Octubre de 2025
Mié 22 de Octubre de 2025
Jue 23 de Octubre de 2025
Vie 24 de Octubre de 2025
Sáb 25 de Octubre de 2025
Dom 26 de Octubre de 2025
Lun 27 de Octubre de 2025
Mar 28 de Octubre de 2025
Mié 29 de Octubre de 2025
Jue 30 de Octubre de 2025
Vie 31 de Octubre de 2025
Sáb 01 de Octubre de 2025
Dom 02 de Octubre de 2025

.

  • Comparativas de Software

    ¿No te salen las cuentas en la nube?

    La nube tiene importantes ventajas: ahorros de costes, facilidad para trabajar en equipos remotos, menor necesidad de administración de la infraestructura, mejoras de seguridad, etc. Sin embargo, al comentar con algunos clientes la posibilidad de migrar las licencias de Atlassian a cloud, me comentaron que habían hecho alguna experiencia de migración y no le salían tan bien las cuentas. Estos comentarios me hicieron reflexionar sobre cuáles podían ser las causas de que no salieran las cuentas y permitirme ofrecer algunas recomendaciones y consejos. ... Leer más

    Publicado el 22-Dic-2021 • 14.40hs

    0 comentarios

  • TODOS Comparativas de Software PDF

    Comparativas de software ERP para todos los sectores

    Publicado el 27-Set-2021 • 12.50hs

  • TODOS Comparativas de Software PDF

    Comparativas de software ERP para Fabricación

    Publicado el 27-Set-2021 • 09.51hs

.

.

.

.

.

Más Secciones »

Hola Invitado